Objectifs par rapport aux acquis d'apprentissage du programme

• Compétences scientifiques
• Être un chercheur responsable: - Savoir baser son raisonnement sur les données de la littérature scientifique- Savoir intégrer une dimension éthique dans son raisonnement- Faire preuve de loyauté (aux faits, à l'équipe, à la propriété intellectuelle,...)- Ne pas falsifier les résultats- Ne pas exploiter le travail d'autrui- Faire preuve de rigueur expérimentale
• Compétences d'intégration professionnelle
• Être sensibilisé aux questions d'éthique et appliquer dans son comportement la déontologie propre aux sciences de la vie
• Faire preuve de capacités de recherche d'informations, d'analyse et de synthèse:- Rechercher, analyser, exploiter des informations de sources et supports différents en relation avec les sciences biomédicales, les mettre en forme en vue de préparer un document synthétique, les produire et les diffuser sur des supports numériques- Réaliser une étude, identifier et poser une problématique dans un contexte prédéfini, construire et développer une argumentation, interpréter les données et les résultats, élaborer une synthèse, proposer des prolongements- Se remettre en question, faire preuve d'esprit critique, débattre, controverser et/ou défendre ses idées
• Construire et illustrer un exposé adapté à l'objet, aux circonstances et au public: prendre la parole en public

Acquis d'apprentissage UE

La stratégie générale de la thérapie génique consiste à remplacer chez un patient un gène muté qui cause une maladie par une copie fonctionnelle. Ce cours présente ce concept initial et son évolution au cours des 15 dernières années, en y incluant le développement des méthodes antisens (interférence ARN, ribozymes, oligonucléotides...). A l'issue de cet enseignement, l'étudiant sera capable de comprendre et critiquer des articles scientifiques récents dans ce domaine, rechercher des informations pertinentes sur internet concernant une stratégie de thérapie génique, présenter un article scientifique avec support de diapositives Power Point.

Contenu de l'UE

Rappel: impact de la mutation sur le phénotype, Perte/gain de fonction, phénotype récessif, dominant, dominant négatif, haploinsuffisance. Thérapie génique: Stratégies ex vivo,in vivo, cellules cibles, cellules souche. Gène thérapeutique épisomal ou intégré dans le génome de la cellule cible. Vecteurs viraux et non-viraux: avantages et inconvénients. Stratégies antisens, siRNA, miRNA, oligonucléotides antisens, ribozymes, aptamères, épissage en trans, correction de mutations, leurres ARN, zinc-finger et TALE nucléases, système CRISPR/CAS9. Exemples de thérapies géniques sur différentes pathologies et succès de ces thérapie.

Compétences préalables

Biologie moléculaire et régulation d'expression des gènes

Types d'évaluations Q1 pour l'UE

• Présentation et/ou travaux
• Examen écrit

Commentaire sur les évaluations Q1 de l'UE

sans objet

Types d'évaluation Q3 pour l'UE

• Examen écrit

Commentaire sur les évaluations Q3 de l'UE

sans objet

Types d'évaluation rattrapage BAB1 (Q1) pour l'UE

• Néant

Commentaire sur les évaluations rattr. Q1 de l'UE

Sans objet