Programme d’études 2020-2021 | English | ||
Thérapie génique: de la biologie moléculaire aux nouveaux médicaments personnalisés | |||
Unité d’enseignement du programme de Master en sciences biomédicales, à finalité approfondie à la Faculté de Médecine et de Pharmacie |
Les étudiants sont invités à consulter les fiches ECTS des AA pour prendre connaissance des modalités d’évaluation spéciales Covid-19 éventuellement prévues pour la fin du Q3 |
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Code | Type | Responsable | Coordonnées du service | Enseignant(s) |
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UM-M1-BIOMFA-023-M | UE Obligatoire | COPPEE Frédérique | M122 - Biochimie métabolique et moléculaire |
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Langue d’enseignement | Langue d’évaluation | HT(*) | HTPE(*) | HTPS(*) | HR(*) | HD(*) | Crédits | Pondération | Période d’enseignement |
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| Français | 20 | 10 | 0 | 0 | 0 | 3 | 3.00 | 1er quadrimestre |
Code(s) d’AA | Activité(s) d’apprentissage (AA) | HT(*) | HTPE(*) | HTPS(*) | HR(*) | HD(*) | Période d’enseignement | Pondération |
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M-BIMO-003 | Thérapie génique: de la biologie moléculaire aux nouveaux médicaments personnalisés | 20 | 10 | 0 | 0 | 0 | Q1 | 100.00% |
Unité d'enseignement |
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Objectifs par rapport aux acquis d'apprentissage du programme
Acquis d'apprentissage UE
La stratégie générale de la thérapie génique consiste à remplacer chez un patient un gène muté qui cause une maladie par une copie fonctionnelle. Ce cours présente ce concept initial et son évolution au cours des 15 dernières années, en y incluant le développement des méthodes antisens (interférence ARN, ribozymes, oligonucléotides...). A l'issue de cet enseignement, l'étudiant sera capable de comprendre et critiquer des articles scientifiques récents dans ce domaine, rechercher des informations pertinentes sur internet concernant une stratégie de thérapie génique, présenter un article scientifique avec support de diapositives Power Point.
Contenu de l'UE
Rappel: impact de la mutation sur le phénotype, Perte/gain de fonction, phénotype récessif, dominant, dominant négatif, haploinsuffisance. Thérapie génique: Stratégies ex vivo,in vivo, cellules cibles, cellules souche. Gène épisomal ou intégré dans le génome de la cellule cible. Vecteurs viraux et non-viraux: avantages et inconvénients. Stratégies antisens, ribozymes, siRNA, miRNA, épissage en trans, correction de mutations, oligonucléotides leurres, zinc-finger et TALE nucléases, système CRISPR/CAS9. Exemples de thérapies géniques sur différentes pathologies et succès de ces thérapies.
Compétences préalables
Biologie moléculaire (et compléments ou régulation d'expression des gènes)
Types d'évaluations Q1 pour l'UE
Commentaire sur les évaluations Q1 de l'UE
pondération de 50/50 pour l'examen écrit et la présentation
Types d'évaluation Q3 pour l'UE
Commentaire sur les évaluations Q3 de l'UE
épreuve unique
Types d'évaluation rattrapage BAB1 (Q1) pour l'UE
Commentaire sur les évaluations rattr. Q1 de l'UE
N/A
Types d'activités
AA | Types d'activités |
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M-BIMO-003 |
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Mode d'enseignement
AA | Mode d'enseignement |
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M-BIMO-003 |
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Supports principaux
AA | |
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M-BIMO-003 |
Supports principaux non reproductibles
AA | Supports principaux non reproductibles |
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M-BIMO-003 | dias du cours sur la plateforme Moodle |
Supports complémentaires
AA | |
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M-BIMO-003 |
Supports complémentaires non reproductibles
AA | Support complémentaires non reproductibles |
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M-BIMO-003 | informations complémentaires sur la plateforme Moodle |
Autres références conseillées
AA | Autres références conseillées |
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M-BIMO-003 | Sans objet |
Reports des notes d'AA d'une année à l'autre
AA | Reports des notes d'AA d'une année à l'autre |
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M-BIMO-003 | Autorisé |